AML药物IDHIFA宣布三期临床错过主要终点，刚签下许可协议的Agios该何去何从？

2010年，当时成立不过两年的Agios Pharmaceuticals与血液肿瘤领跑者新基（Celgene）达成合作全球战略合作，共同研发与细胞代谢相关的肿瘤新疗法，而其中就包括IDHIFA® (enasidenib)。根据协议的条款，新基拥有IDHIFA®全球开发和商业化的权利。而随着价值740亿美元的世纪并购，该药物的权益也归入了百时美施贵宝（BMS）的百宝箱中。

美国时间2020年6月12日，Agios将其在IDHIFA®全球净销售额中基于销售的分层特许权，及其有权从BMS处获得最高5500万美元的未完成监管里程碑付款，并以2.55亿美元的价格出售给了Royalty Pharma。

而两个月后，BMS在IDHIFA®复发性急性髓细胞白血病的3期临床试验中发现了个小问题。

这项名为IDHENTIFY (NCT02577406)的3期临床试验比较了IDHIFA®与常规护理方案的疗效与安全性。根据BMS的公告显示，该试验并未达到主要终点——总体生存率（OS），而安全性与先前报道的结果一致。

虽然在BMS公布具体数据之前，我们无从得知其确切数据，但BMS似乎放弃在试验数据中找寻希望。尽管试验结果不尽如人意，但BMS的高管表示，他们仍对这款全球首个且唯一治疗IDH2突变AML的药物的市场地位保持信心。

该款药物自2017年8月在美国上市，适用于复发或难治性AML成人患者。此外，该药物已经在加拿大以及澳大利亚上市。据悉，该款药物定价为24,872美元/月，占据AML市场19%份额。

一次失利并不会动摇BMS对从新基那儿收购而来的药物的信心。

BMA全球临床开发、血液学高级副总裁Noah Berkowitz表示，虽然我们对IDHENTIFY研究结果感到失望，但我们仍然对IDHIFA®作为IDH2突变的复发或难治性AML患者的治疗选择充满信心，并感谢所有参与这项研究的人。

对于Agios与Royalty Pharma签订的特许权使用费协议中是否存在追回条款，以及该药物是否会失去FDA的批准， Agios的一位发言人表示，协议中不存在追回条款，且Royalty方面在签署交易时就知道该药物正在进行三期临床试验，因此没有什么变化。此外，FDA给予这款药物的批准是完全批准而非有条件批准，因此没有理由怀疑它的商业地位以及价值。

Agios指出，IDH在AML中的作用已经明确，内科医生相信IDH抑制剂在复发或难治性AML治疗中的重要性。基于对该药物价值的信心，Agios对其有效性做出了如下回应：

“

众所周知，IDH突变是白血病细胞的早期驱动突变，因此对于IDH突变的AML患者，我们相信尽早服用IDH抑制剂可以为患者带来更好的效果。IDHENTIFY 3期研究中的患者均是二次或三次复发患者，这是一个病情很严重的患者群体。此外，根据BMS的新闻稿，我们仅了解到该试验未能达到主要终点——总体存活率，所以在我们看到所有数据(包括其他有临床意义的终点)之前，我们无法纵观试验数据全貌。除此之外，总体存活率可能会受到后续治疗路线的影响。对照组是化疗加最佳支持性护理或单独使用最佳支持性护理，而随着试验的进行，AML治疗格局开始演变。事实上，我们了解到欧美患者从对照组转移到了IDHIFA®组，而这将是敏感性分析中一个非常重要的部分。

”

而Royalty Pharma方面仍对该药物特许权协议持积极态度，并表示，虽然IDHENTIFY研究的消息令人失望，但我们认为IDH靶向治疗在AML中的作用已经确立，并对IDHIFA®进入早期治疗的潜力感到兴奋。

全球首个且唯一治疗IDH2突变AML的药物的突然失利，让人不禁捏了一把冷汗。但BMS的研究数据尚未公布，这些数据是否能佐证其在AML疾病领域的安全性及有效性？这款药物是否会像渤健的阿尔茨海默症药物一般逆风翻盘？我们拭目以待。

参考资料

1、https://investor.agios.com/news-releases/news-release-details/agios-and-royalty-pharma-announce-255-million-purchase-agreement

2、https://news.bms.com/press-release/corporatefinancial-news/bristol-myers-squibb-provides-update-phase-3-idhentify-trial-p

3、https://endpts.com/agios-just-sold-off-the-royalty-rights-for-255m-but-bristol-myers-says-idhifa-was-a-bust-in-phiii-now-what/

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